体細胞遺伝子治療と生殖細胞遺伝子治療
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遺伝子治療は、核酸ポリマーを患者の細胞に送達する技術です。この技術は、薬物のように病気を治療するために使用されるため、遺伝子治療で使用される遺伝子は遺伝子薬物と呼ばれています。遺伝子治療は、体細胞遺伝子治療または生殖細胞系遺伝子治療のいずれかです。体細胞遺伝子治療では、薬物遺伝子は体の体細胞に導入されます。薬物遺伝子が生殖細胞または接合体に導入される場合、生殖細胞系遺伝子治療と呼ばれます。体細胞遺伝子治療の変化は遺伝性ではありませんが、生殖細胞系遺伝子治療の変化は遺伝性です。
内容：体細胞遺伝子治療と生殖細胞遺伝子治療の違い
- 体細胞療法とは何ですか？
- 生殖細胞療法とは何ですか？
- 主な違い
体細胞療法とは何ですか？
遺伝子が体細胞に導入されると、体細胞療法として知られています。体細胞遺伝子治療では、新しい遺伝子の導入による変更は、個々の患者のみに影響し、子孫には受け継がれません。体細胞遺伝子治療では、治療用DNAはゲノムに組み込まれるか、外部エピソームまたはプラスミドとして組み込まれ、病気の治療に役立ちます。使用される遺伝子はほとんどの場合特定された組織ですが、遺伝子の位置は特定されておらず、組織の正常レベルと分布を再構築することは不可能かもしれません。体細胞遺伝子治療に倫理的な問題はありません。体細胞遺伝子治療は、遺伝病に罹患している個人の適切な細胞に正常で健康な遺伝子を挿入することを含み、この技術は障害を永久に修正します。遺伝子は、ウイルス（自身の遺伝子を人間のゲノムに置き換える）またはリポソーム（DNAを細胞に運ぶ脂肪様細胞）によって人の細胞に運ばれます。これらの遺伝子は核の染色体に挿入されます。標的細胞は、骨髄または筋肉または肺のものである可能性があります。骨髄では、細胞は簡単に分離され、再移植されます。人の細胞に移植された骨髄の細胞は、生涯にわたって分裂して血液細胞を生成する可能性があります。
生殖細胞療法とは何ですか？
生殖細胞または配偶子が機能的遺伝子の挿入によって改変される場合、生殖細胞系遺伝子治療が知られています。生殖細胞に改変遺伝子を導入するだけで、生物のすべての細胞が改変されます。そのため、変更は継承可能であり、次の世代に引き継がれます。この手法の主な利点は、細胞が体外にあり、遺伝子の送達に問題が少ないため、すべての細胞に簡単にアクセスできることです。そして、生殖細胞に挿入された遺伝子は、成長と発達の間に子孫細胞に伝達され、病気の治療に役立ちます。この手法の欠点は、人間の継承パターンに影響を与えるため、多くの倫理的問題が発生することです。また、この手法では、催奇形性を引き起こす挿入変異の頻度が高いことが観察されています。
主な違い
- 体細胞療法では、機能遺伝子が体細胞に導入され、生殖細胞系療法では、遺伝子が生殖細胞または配偶子母細胞に導入されます。
- 体細胞療法の変化は個々の患者にのみ影響し、子孫には受け継がれませんが、生殖細胞系療法の変化は遺伝可能であり、人の将来の世代に引き継がれます。
- 生殖細胞療法には、まだ答えられていない多くの倫理的問題がありますが、体細胞療法には倫理的問題はありません。
- ほとんどの場合、生殖系列療法では催奇形性の結果を引き起こす突然変異の高頻度が観察されるが、正常な遺伝子の発現と同様の正常な発現レベルを得るのは不可能です。
